מחלת סטרגרדט

האם שימוש בתאי גזע לטיפול במחלת סטרגרדט הינו יעיל ובטוח?

חוקרים ממזרח אסיה השתילו בגישה תת-רשתית תאי RPE שנגזרו מתאי גזע אנושיים עובריים לצורך טיפול במחלת ה-SMD, והציגו את התוצאות מבחינת יעילות ובטחות לאחר 3 שנים מההשתלה

אף על פי שתאי גזע עובריים אנושיים (hESCs) נחשבים כאפשרות טיפולית ברפואה הרגנרטיבית, לטיפול כזה מתלווים חשש מנטייה לפתח גידולים בעקבות הטיפול ומהאימונוגניות שלו,  ונוספים לכך שיקולים אתיים.

מחלת סטרגרדט (Stargardt macular dystrophy - SMD) היא הצורה הנפוצה ביותר של ניוון מקולרי בזמן הנעורים הגורם לעיוורון מוקדם. האפשרויות הטיפוליות עבור SMD נותרו מוגבלות, אך מתבצע מחקר פעיל אודות מספר אסטרטגיות טיפוליות אפשריות.

במאמר שפורסם בכתב העת British Journal of Ophthalmology, דיווחו החוקרים על ההערכות לאחר 3 שנים של ניסוי קליני בשלב I, שכלל השתלה תת-רשתית של תאי אפיתליום של פיגמנט הרשתית (RPE) ממקור של תאי גזע עובריים אנושיים בחולים עם SMD.

הניסוי שבוצע היה ניסוי קליני פרוספקטיבי לא אקראי, שכלל שלושה חולים עם SMD. לכל המושתלים הייתה חדות ראייה מרכזית של 20 / 400 לכל היותר. ניתוח הסרת זגוגית דרך הפארס-פלנה (Trans-pars plana vitrectomy) בוצע בעין עם הראייה הירודה יותר. תאי RPE הורכבו מחדש בתמיסת מלח מאוזנת מסוג BSS PLUS, ולאחר מכן הוזרקו לחלל התת-רשתי בשיטה אוטומטית למחצה.

במהלך 3 השנים שלאחר הזרקת תאי ה- hESC-RPE לא התרחשו תופעות לוואי חמורות. התוצאות הפונקציונליות והאנטומיות היו חיוביות, בהשוואה למהלך הטבעי של SMD שדווח במחקר ProgStar. בקרב מטופל אחד נצפה שיפור בחדות הראייה המתוקנת המיטבית (BCVA), ואילו אצל 2 החולים האחרים חדות הראייה המתוקנת המיטבית הייתה יציבה במהלך תקופת המעקב של 3 השנים.

לסיכום, תוצאות אלו מצביעות על בטיחות ארוכת טווח, סבילות וכדאיות של השתלה תת-רשתית של תאי RPE הנגזרים מתאי גזע עובריים אנושיים, במסגרת הרפואה הרגנרטיבית.

מקור: 

Sung, Y et al. British Journal of Ophthalmology. 2021 Jun;105(6):829-837.doi: 10.1136/bjophthalmol-2020-316225.

נושאים קשורים:  מחלת סטרגרדט,  תאי גזע,  גידולים,  מחקרים
תגובות