חדשות

טיפול בריפוי גנטי למחלת עיניים תורשתית עולה כ-850,000 דולר לזריקה

בארה"ב עלתה התרופה Luxturna לכותרות, בעקבות תג המחיר האסטרונומי שלה; התרופה משתמשת בווירוסים מהונדסים גנטית כדי לתקן גנים ברשתית העין, וניתנת בזריקה בודדת

תרופה, זריקה (צילום: אילוסטרציה)

תרופה חדשה לטיפול במחלת עיניים תורשתית נדירה הגורמת לעיוורון עולה כ-850 אלף דולר למטופל, ועלתה בשבוע שעבר לכותרות בארה"ב סביב שאלת המחירים המאמירים של תרופות למחלות נדירות. התרופה החדשנית, וכמה תרופות דומות המבוססות על טיפולים גנטיים (Gene Targeting Therapies), קיבלו באחרונה אישור של ה-FDA ויגיעו בתקופה הקרובה לשוק, במחירים אסטרונומיים.

כלי התקשורת בארה"ב דיווחו כי התרופה, Voretigene neparvovec, או בשמה המסחרי לוקסטורנה (Luxturna), ניתנת בהזרקה לתוך העין והיא פיתוח של חברת Spark Therapeutics מפילדלפיה. התרופה, כך דווח, משפרת את הראייה של חולים עם מוטציה גנטית נדירה הגורמת לניוון הרשתית ולעיוורון בבגרותם. במחלה זו חולים על פי הערכה בארה"ב 2,000-1,000 איש. דוברת החברה מסרה כי למחלה אין תרופה אחרת, וכי ביחד עם מדינות אסיה, מספר החולים בה מגיע ל-6,000 בני אדם.

עיתון "הארץ", המדווח על כך הבוקר (א'), ציין כי מחירה הגבוה הוא "סממן של שינוי עומק שעוברים על עולם המחקר והפיתוח הרפואי ובעקבותיו על תעשיית התרופות. ההישגים המדעיים והרפואיים חסרי התקדים, לצד היכולת לפלח אוכלוסיות חולים וליצור תרופות "מותאמות אישית" - מנפחים את מחירי התרופות ומורגשים בכיסו הפרטי של החולה ובזה של מערכת הבריאות הציבורית".

בדיווחים הביקורתיים בארה"ב הודגש, כי העובדה שמדובר בטיפול חד פעמי וכי מספרם של החולים שייהנו מהתרופה כה קטן הם שהציפו מחדש את התהיות בדבר המחיר הראוי לסוג כזה של תרופות.

בדיווחים קודמים היצרנית הודיעה כי מחיר התרופה יהיה יותר מ-1 מיליון דולר למטופל, אבל ביום רביעי שעבר הודיעה "ספארק" כי החליטה על תג מחיר נמוך יותר, לאחר "שהתייחסה לתהיות ודאגות בנושא הזה מצד הגורמים מבטחי הבריאות, שהעלו ספקות בדבר יכולתם של מטופלים להרשות לעצמם טיפול כה יקר".

באחרונה המחירים האסטרונומיים של תרופות, במיוחד בארה"ב, מעוררים שם ביקורת מצד ארגוני חולים, פוליטיקאים, בתי חולים והגורמים המבטחים.

מנהל "ספארק", ג'פרי מאראצו (Jeffrey Marazzo,) אמר לסוכנות אי-פי, כי "תג המחיר שנקבע מיועד לאזן בין ערכה של התרופה ויכולתם של הזקוקים לה להרשות אותה לעצמם, לבין הצורך במחיר אחראי". החברה ציינה עוד להגנתה נוכח הביקורת כי "העיוורון עולה לחולה כל חייו יותר מ-1 מיליון דולר, כי הוא גם יוביל לאבדן שמיעה ועליו גם לשלם את שכרו של המטפל הצמוד".

לפי הדיווח ב"הארץ", המחלה נובעת מפגמים בגן המסייע לייצר חלבון חיוני לראייה תקינה. החולים הם בעלי מוטציה גנטית בשם Biallelic RPE65, הגורמת לניוון הרשתית ולאובדן ראייה. בטיפול החד־פעמי מוזרקים, באמצעות מחט מיקרוסקופית, לעיניהם של החולים נגיפים מהונדסים גנטית ש'מדביקים' את תאי הרשתית ומחדירים לתוכם את הגן התקין, ובכך מאפשרים ייצור תקין של החלבון החסר הדרוש לראייה. בניסויים, הצליח הטיפול להשיב למטופלים את מאור עיניהם.

בשלב 3 של הניסוי הקליני, ב-27 מבין 29 החולים שטופלו החלו בעקבות הטיפול להראות "תפקוד ראייה מחדש" שנבחן במבדק תנועה במבוך, כפי שמסרה החברה. עם זאת הסיכונים שעלו מהטיפול הם קטרקט, עלייה בלחץ דם תוך עיני, זיהומים, דמעות ואף חורים ברשתית.

"לוקסטורנה", הדגיש הדיווח באי-פי, יקרה יותר גם מתרופות גנטיות אחרות. במהלך השנה האחרונה אושרו בארה"ב תרופות לריפוי גנטי של סרטן דם - ייסקרטה, שעלותה 373 אלף דולר, וקימרייה שעלותה 475 אלף דולר. התרופה "ספינרזה" של חברת ביוג'ן לטיפול בניוון שרירים נדיר (SMA) עולה בארה"ב 750 אלף דולר בשנה הראשונה ו-375 אלף דולר בכל אחת מהשנים שלאחר מכן. את תרופה זו חייב החולה לקבל כל חייו. התרופה אושרה גם במסגרת סל התרופות בישראל.

תרופות יקרות אחרות שאושרו בתקופה האחרונה בארה"ב וגם לגביהן יש ביקורת: סוליריס לטיפול במחלה נדירה הגורמת לפגיעה ביצור תאי הדם האדומים (409 אלף דולר) ו-אלפרייס (375 אלף דולר) לטיפול במחלה הנדירה תסמונת הרלר.

עוד דווח בתקשורת בארה"ב כי לפחות עוד תרופה אחת מקבוצת הטיפולים הגניים עבור מצב נדיר של הפרעה ביצור חלבון חיוני – של חברת uniQure – הוצעה לשוק באירופה במחיר של 1 מיליון דולר. היא הושקה באירופה, לא אושרה מעולם על ידי ה-FDA והיצרנית הפסיקה כבר למכרו בשנה שעברה משום לא היה לה ביקוש.

"הארץ" ציין, כי בישראל מגמת התרופות במחיר גבוה עבור מספר מצומצם של חולים מורגשת במיוחד בדיוני סל התרופות. "אם לפני שנתיים או שלוש מחיר של 200 עד 300 אלף שקל למטופל עבור תרופה חדשה ספג ביקורת קשה, הרי שבדיוני סל התרופות האחרון הסכומים הללו נתקבלו באדישות ביחס לרמות המחירים", נמסר.

"השיא", דיווח העיתון, "הגיע בדיון על התרופה "אקסונדיס 51" (Exondys 51) המיועדת לטיפול במחלת דושן (DMD), מחלת ניוון שרירים גנטית קשה. המחלה גורמת לאיבוד היכולות המוטוריות בהדרגה ופוגעת בשרירים, בכלל זה בשרירי הלב". אישור התרופה בארה"ב התבסס על מחקר שכלל 12 ילדים חולי דושן, בנים בגילאי 7 עד 13 שהשתתפו במחקר וחולקו לשלוש קבוצות: קבוצת ביקורת שטופלה בתרופת דמה ושתי קבוצות בנות ארבעה ילדים כל אחת, שטופלו במינונים שונים.

כעבור 48 שבועות הראו שתי הקבוצות שטופלו בתרופה עלייה של 47.3% בסיבי השריר. בקבוצת הביקורת נרשמה עלייה של 37.7% באותו מדד. מעקב המשך מצא כי אצל הילדים שטופלו בתרופה ההידרדרות במחלה הייתה איטית יותר. בנוסף, מספר הילדים שאיבדו את יכולת ההליכה וטופלו בתרופה עמד על 16% לעומת 46% בקבוצת הביקורת.

אחרי דיונים ארוכים, החליטו חברי הוועדה כי הראיות שעלו מן המחקר אינן חזקות מספיק כדי להראות תרומה קלינית, ולכן אינן מצדיקות את המחיר חסר התקדים שהצמידה החברה לתרופה: 3.75 מיליון שקל למטופל.

בעת הצגת החלטות ועדת סל התרופות לשנת 2018 אמר יו"ר הוועדה פרופ' רוני גמזו: "אנחנו שולחים מסר ברור לחברות התרופות: לא נסבול מחירים מופרזים, מנופחים וחזיריים. אלה יישארו מחוץ לישראל ומחוץ לסל".

בתעשיית התרופות תולים את המחירים הגבוהים בהשקעות הנדרשות בפיתוח תרופות וטיפולים חדשניים ובצורך להשקיע או לפצות השקעות שירדו לטמיון על תרופות שלא הבשילו לאישור ומסחור.

הכנסות חברות התרופות בעולם זינקו מ-390.2 מיליארד דולר בשנת 2001 ל-1,072 מיליארד דולר בשנת 2015, ועל פי התחזית לשנת 2018 הכנסותיהן יגיעו ל-1.3 טריליון דולר.

נושאים קשורים:  חדשות,  עלות תרופות,  Luxturna,  מחלות נדירות,  מחלה גנטית,  עיוורון,  מחירים,  תעשיית התרופות
תגובות